国家药品(pin)监督管理局药品(pin)审评中心（CDE）3月18日发布的(de)《2024年度药品(pin)审评报告》显示，2024年，CDE共批准48个1类创新(xin)药上(shang)市，同比(bi)2023年增长20%，创近五年新(xin)高，涵盖肿瘤、神经系统(tong)疾病、内分泌系统(tong)疾病等近20个治疗领域。其中，通(tong)过(guo)优先审评审批、突破性治疗等加速通(tong)道获批的(de)品(pin)种占比(bi)超70%，包(bao)括17个优先审评审批品(pin)种和(he)11个附条件批准品(pin)种。
17个通(tong)过(guo)优先审评审批程序批准上(shang)市
2024年，药品(pin)注册申请(qing)申报量持续(xu)增长，CDE受理各类注册申请(qing)19563件，同比(bi)增加5.73%（以受理号计），包(bao)括药品(pin)制剂注册申请(qing)17476件（同比(bi)增加3.42%），化学原料药注册申请(qing)2087件（同比(bi)增加30.03%）。
CDE以临床价值(zhi)为导向，采取多种措(cuo)施提高审评效率，加快新(xin)药好(hao)药上(shang)市，为患者提供更多的(de)用药选择(ze)。2024年批准上(shang)市的(de)48个1类创新(xin)药中，包(bao)括23个化学药品(pin)、22个治疗用生物制品(pin)和(he)3个中药。从治疗领域来(lai)看，抗肿瘤药物最多，达到21个，占比(bi)约43.75%。内分泌系统(tong)药物、抗感染药物分别(bie)有(you)5个、3个，其余领域涉及呼吸、风湿免疫、神经系统(tong)疾病药物、循环系统(tong)疾病药物、皮肤及五官科等。
48个创新(xin)药中，17个（35.4%）通(tong)过(guo)优先审评审批程序批准上(shang)市，11个（22.9%）附条件批准上(shang)市，13个（27.1%）在临床试验期间纳入了突破性治疗药物程序。
自2020年《药品(pin)注册管理办(ban)法》（总局第27号令）实施以来(lai)，共有(you)496件药品(pin)注册申请(qing)纳入优先审评审批程序，包(bao)括抗肿瘤药物、皮肤及五官科药物、内分泌系统(tong)药物等，其中抗肿瘤药物数量最多，占比(bi)42.54%；累计纳入突破性治疗药物程序294件（246项适应症），排名前三的(de)分别(bie)为抗肿瘤药物、神经系统(tong)疾病药物及抗感染药物；附条件批准187件药品(pin)注册申请(qing)（135项适应症），抗肿瘤药物数量依然最多，占比(bi)82.22%，共有(you)28项附条件批准的(de)适应症完成确证性研究(jiu)，转为常规批准。
罕见病用药和(he)儿童用药审批加速
针对特(te)殊群体的(de)用药需求问题，CDE加大力度解决，并提高药物研发评价体系覆盖率，针对儿童用药好(hao)、罕见病、吞咽困难等患者群体，制定发布了一系列相关技术引导原则，为药物临床试验提供更加灵活、可及的(de)新(xin)方法、新(xin)路(lu)径。
为进一步促进儿童适宜品(pin)种、剂型、规格的(de)研发创制和(he)申报审评，满足儿科临床用药需求，自2016年起，国家卫生健康委员会会同有(you)关部门研究(jiu)制定了五批鼓励研发申报儿童药品(pin)清单(dan)，共有(you)160个品(pin)种，包(bao)括口服溶液剂、口服混悬剂、颗粒剂等适宜儿童给药剂型。
2024年，CDE建议批准鼓励研发申报儿童药品(pin)清单(dan)内的(de)儿童用仿(fang)制药17件（14个品(pin)种）。近五年累计建议批准鼓励研发申报儿童药品(pin)清单(dan)内的(de)儿童用仿(fang)制药59件（26个品(pin)种），涉及神经、抗肿瘤、内分泌等8个治疗领域。
符合儿童生理特(te)征(zheng)的(de)儿童用药品(pin)新(xin)品(pin)种、剂型和(he)规格也被列入优先审评审批程序申请(qing)适用范畴。2024年，CDE批准106个儿童用药，包(bao)含71个上(shang)市许可申请(qing)，其中20个品(pin)种（占比(bi)18.9%）通(tong)过(guo)优先审评审批程序加快上(shang)市，另批准35个品(pin)种扩展适应症。
2024年5月31日，CDE网站“儿童用药专栏”开始(shi)持续(xu)公示优先审评审批的(de)儿童用药批准信息，使研发单(dan)位更好(hao)地了解与把握儿童用药创新(xin)研发方向。
罕见病用药近年来(lai)一直备受关注。在罕见病用药审批方面，2024年批准罕见病用药55个品(pin)种（未包(bao)括化学药品(pin)4类仿(fang)制药），涉及阵发性睡眠性血红(hong)蛋白尿(niao)症（PNH）、急性高氨血症、先天性高胰(yi)岛(dao)素性低血糖(tang)血症、杜氏肌营养(yang)不(bu)良（DMD）、肝豆(dou)状核变性等。其中20个品(pin)种（36.4%）通(tong)过(guo)优先审评审批程序加快上(shang)市，2个品(pin)种附条件批准上(shang)市。
2024年CDE还批准117件短缺药品(pin)，覆盖循环、神经等12个领域，近五年累计批准226件。
境外新(xin)药在国内上(shang)市审批进程也在加速。2024年，CDE批准境外已上(shang)市境内未上(shang)市的(de)药品(pin)（化学药品(pin)5.1类、治疗用生物制品(pin)3.1类和(he)预(yu)防用生物制品(pin)3.1类）89个品(pin)种，其中64个为首次批准上(shang)市，如阿地溴铵吸入粉雾(wu)剂、阿伐可泮胶囊、奥德昔巴特(te)胶囊等，25个为已上(shang)市药品(pin)增加适应症。
创新(xin)中药上(shang)市申请(qing)量创近五年新(xin)高
中药注册申请(qing)受理方面，2024年，CDE受理中药注册申请(qing)2407件。按注册申请(qing)类别(bie)统(tong)计，临床试验申请(qing)（IND）100件，上(shang)市申请(qing)（NDA）40件，均创近五年新(xin)高。以注册分类统(tong)计，100件临床试验申请(qing)中，包(bao)括创新(xin)中药临床试验申请(qing)80件（71 个品(pin)种），远超2020年-2023年的(de)每(mei)年申请(qing)量；改良型中药临床试验申请(qing)19件（16个品(pin)种），同名同方药临床试验申请(qing)1件（1个品(pin)种）。
从中药临床试验审结情(qing)况来(lai)看，2024年CDE批准61件中药临床试验，涉及12个适应症领域，呼吸、消化药物较多，占比(bi)约39.34%。
40件上(shang)市申请(qing)中，包(bao)括创新(xin)中药上(shang)市申请(qing)11件（11个品(pin)种），改良型中药上(shang)市申请(qing)1件（1个品(pin)种），古代经典名方中药复方制剂上(shang)市申请(qing)28件（17个品(pin)种）。
中药上(shang)市申请(qing)审结情(qing)况方面，2024年，CDE审结中药注册申请(qing)1907件，建议批准的(de)中药新(xin)药上(shang)市申请(qing)共14个品(pin)种，包(bao)括3个创新(xin)中药品(pin)种，古代经典名方中药复方制剂11个品(pin)种。从适应症来(lai)看，呼吸药物依然最多，共有(you)4个，占建议批准量的(de)28.57%。
新(xin)京报记者 王卡拉
校对 穆祥桐