“在尝试这项创新治疗技术前，我一直感觉到自己的身体(ti)很僵硬，会(hui)发生震颤，行动迟缓，翻身也很困难，晚(wan)上经常睡不着，记(ji)忆力也不断(duan)下降。”帕金(jin)森病患者沈女士说，她还有(you)便秘、尿失禁等一系(xi)列症状，“对我最大(da)影(ying)响就是(shi)粘步，从家门口到电(dian)梯，常常停在半路；在电(dian)梯里有(you)时候上上下下，就是(shi)出不了电(dian)梯。为此我经常很无奈，泪水(shui)止不住(zhu)流出来(lai)。”
在上海(hai)，自体(ti)干细(xi)胞治疗帕金(jin)森病已经开展(zhan)临(lin)床研究。在第29个世界(jie)帕金(jin)森病日来(lai)临(lin)前夕，澎湃(pai)资讯（www.thepaper.cn）记(ji)者4月9日从上海(hai)交大(da)医学院附属瑞金(jin)医院获悉，从发病至(zhi)今，沈女士已经与帕金(jin)森病斗争了14年，66岁的她日前作为临(lin)床试验志愿(yuan)者，在该院接受了一项创新治疗。
通过微创手术，医生将自体(ti)诱导多能干细(xi)胞分化的多巴胺能神经前体(ti)细(xi)胞移植入沈女士的脑部。从3月1日手术至(zhi)今，她目前已能实现一整天自主行走，甚至(zhi)还能打太极、八段(duan)锦，睡眠(mian)质量也较之前有(you)明(ming)显改善(shan)。
瑞金(jin)医院神经内科专家讲解(jie)帕金(jin)森治疗现状。 澎湃(pai)资讯记(ji)者 陈斯(si)斯(si) 摄
“这是(shi)我国首次将此类(lei)细(xi)胞治疗技术应用于帕金(jin)森病临(lin)床实践，沈女士也是(shi)我国首例在国家药监局(ju)批准开展(zhan)的临(lin)床试验中接受自体(ti)干细(xi)胞疗法的帕金(jin)森病患者。”瑞金(jin)医院神经内科主任刘军(jun)表示，在开展(zhan)这项临(lin)床试验前，专家对沈女士的病情进行了全面的评估，最终(zhong)决定让她入组(zu)临(lin)床试验。
刘军(jun)透露，帕金(jin)森病是(shi)一种常见的神经系(xi)统退行性疾病，老年人(ren)多见，平均发病年龄为60岁，中国65岁以(yi)上人(ren)群患病率大(da)约是(shi)1.7%，中国大(da)约有(you)400万患者。“目前应用的治疗手段(duan)，无论是(shi)药物或脑深部电(dian)刺激的手术方法，只能改善(shan)患者症状，不能阻止病情的发展(zhan)，更无法从根源上治愈帕金(jin)森病。因此，寻找新的治疗方法一直是(shi)医学界(jie)的研究重点。”
3月1日，专家通过微创手术，将自体(ti)诱导多功能干细(xi)胞分化的多巴胺能神经前体(ti)细(xi)胞移植入沈女士脑部。刘军(jun)先容(shao)，在帕金(jin)森病的治疗研究中，诱导多功能干细(xi)胞具(ju)有(you)巨大(da)的潜(qian)力。诱导多功能干细(xi)胞是(shi)一种通过特定技术将已分化的体(ti)细(xi)胞重新编程为多功能干细(xi)胞的技术产物。
手术至(zhi)今一个多月来(lai)，沈女士坦言，最让她高兴的是(shi)一天天好起来(lai)的感觉，“有(you)二个地方进步了，一是(shi)睡眠(mian)之前在床上翻来(lai)覆(fu)去难入眠(mian)，现在半小(xiao)时就内就能安然入睡，还有(you)就是(shi)每天起床后虽然还有(you)粘步，但停顿一下后就能开步，最有(you)进步的是(shi)还能打太极、八段(duan)锦，之前不吃药是(shi)动不了的，更不要说锻炼了。”
刘军(jun)表示，沈女士采用的干细(xi)胞疗法采用了患者的自体(ti)细(xi)胞，因此规(gui)避了免疫排(pai)斥风险。目前该疗法此前也已在美国等国获批开展(zhan)临(lin)床试验，如果国内首位受试者疗效显著，也将为后续的研究奠定基(ji)础。
据刘军(jun)研究团队成员、瑞金(jin)医院神经内科主任医师李(li)殿友同时先容(shao)，移植的细(xi)胞将在未来(lai)3-6个月逐渐成熟，与现有(you)神经网(wang)络建立连接，按需释放多巴胺。与传统药物治疗相比，这种"细(xi)胞替代"疗法有(you)望(wang)实现功能性治愈。
此次临(lin)床研究由刘军(jun)团队联合(he)中国科学院脑智(zhi)卓越中心研究员、上海(hai)跃赛生物科技创始(shi)人(ren)陈跃军(jun)团队一起开展(zhan)。后续，研究团队还将持续观察(cha)移植细(xi)胞的整合(he)情况，并(bing)按计划逐步扩大(da)受试者的规(gui)模。