新华社东京3月21日电（记者钱铮）日本(ben)三(san)重大学等机构研究人员组(zu)成的团队日前(qian)在美国《国家(jia)科学院(yuan)学报·交叉(cha)学科》上发表成果说，他们(men)借(jie)助基因编辑(ji)技术去除了唐氏综合(he)征患者细胞中多余(yu)的21号染色体，并确(que)认(ren)了相关结(jie)果，这项技术如果发展成熟将有助研究人员未来找到唐氏综合(he)征各类并发症的预(yu)防和(he)改善方法。
三(san)重大学日前(qian)发布资讯公报说，唐氏综合(he)征是最常见的一种染色体异常导致的疾病，患者细胞内本(ben)该有2条的21号染色体多出一条变成3条，因此该病又称为21三(san)体综合(he)征。唐氏患者常伴有智力发育障碍，目前(qian)该病尚无根治(zhi)方法。
本(ben)项研究中，团队从唐氏综合(he)征患者皮(pi)肤中提取成纤(xian)维细胞并以此培(pei)育出诱导多功能干细胞（iPS细胞）。接着(zhe)，他们(men)应用染色体工程学培(pei)育出三(san)种iPS细胞，这三(san)种iPS细胞分别被(bei)删除了3条21号染色体的其中一条。以对这些细胞的全(quan)基因组(zu)测序结(jie)果为基础，研究人员提取出每条21号染色体所特有的供CRISPR/Cas9基因编辑(ji)技术识别的序列。
以提取的这些序列信息为基础，研究团队构建起可将目标21号染色体从多个点位切割的CRISPR/Cas9系统。用这一系统处理(li)唐氏综合(he)征患者的iPS细胞，能以高至37.5%的准确(que)率去除目标21号染色体。
研究人员详细分析了已去除多余(yu)染色体的iPS细胞，包(bao)括其基因表达模式(shi)、细胞增殖速度以及对活性氧的处理(li)能力等，结(jie)果发现，这些细胞的特性已恢复正常。研究人员还确(que)认(ren)，iPS细胞以外(wai)的分化细胞、如成纤(xian)维细胞以及非分裂细胞中，也可以用CRISPR/Cas9系统去除染色体。
不过，公报也表示(shi)，目前(qian)这项技术还处于体外(wai)细胞实验验证概念的阶(jie)段，还存在一些缺点，今(jin)后需要研发不依赖(lai)切割的更安全(quan)的染色体去除技术。（完）