·“大家(men)必须承认(ren)医疗行业是要保(bao)证公(gong)平性的，这是行业特点(dian)。但同(tong)时如果大家(men)要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公(gong)司能够获(huo)得高(gao)于平均水平的超(chao)额利润（以(yi)鼓励创新）。”
澎湃(pai)资讯记者 蒋立冬 AI创意
随着对基因了解的深入(ru)和基因编(bian)辑技术的发展，人类有望从底层(ceng)攻克疾病。科学家们(men)已经能做(zuo)到将外(wai)源基因导入(ru)目标细胞，对异常的基因进行修改。或者将患者的免疫细胞和干细胞进行基因改造后再回输体内，以(yi)达到杀灭癌(ai)细胞等治疗目的。
这类细胞疗法与基因疗法（Cell & Gene Therapies，CGT）已经在血液肿(zhong)瘤、基因缺陷导致(zhi)的罕见病等领(ling)域展现出巨大的临(lin)床价值和产(chan)业潜力，但也面临(lin)研发成本高(gao)昂(ang)、技术瓶颈、临(lin)床转化延迟和商业化不足等问(wen)题。
2025年3月18日，“细胞与基因治疗（CGT）产(chan)业化进展与项(xiang)目融资路演对接会”在上海举办，来自政府机构、国家基金和券商的嘉宾围绕技术创新、市场前景、商业模式等话题展开交流。
市场回归理性，细分赛道活跃
海通证券研究所副所长、生物医药(yao)行业首席分析师余文心指出，全球(qiu)超(chao)过60%的CGT研发管线由中(zhong)小型生物技术公(gong)司持有。由于研发时间长且投资大，这些企业在早期往往需(xu)要依靠资本市场才能存(cun)活下来。
上海市科委副主任、一级巡(xun)视员(yuan)朱启高(gao)表示，过去的十年是中(zhong)国生命科学和生物医药(yao)的黄金十年，一度出现资本热潮。但在2022年后，政策与资本情况发生改变，市场开始进入(ru)“沉着期”，资本追捧下行业估值过高(gao)，最终“泡沫”破裂。“我曾见到有企业在创立三个月时估值1亿，短短两年变成100亿，而现在正在破产(chan)重组(zu)。”朱启高(gao)说。
不仅是在中(zhong)国，全球(qiu)健(jian)康领(ling)域投融资都在回归理性。余文心指出，过去三年全球(qiu)融资规(gui)模有所下降，2024年融资金额接近(jin)600亿美金，仅为(wei)2020年高(gao)点(dian)的一半。其中(zhong)，细胞与基因疗法领(ling)域募资超(chao)过60亿美金，虽然是最为(wei)活跃的细分领(ling)域，但其商业化表现显(xian)著低于预期。
余文心表示，全世界的CGT产(chan)品都面临(lin)成本高(gao)、支付能力不足的问(wen)题。以(yi)细胞疗法中(zhong)具有代表性的CAR-T（嵌(qian)合抗原受体T细胞免疫疗法）为(wei)例，这种定制化的疗法需(xu)要先提取患者自身的免疫细胞，进行基因处理使其获(huo)得靶向癌(ai)细胞的能力后再回输体内。整个疗法不仅价格高(gao)昂(ang)（40万到300万美金），产(chan)品利润率也不高(gao)。全球(qiu)首款上市的CAR-T产(chan)品Kymriah毛(mao)利率不足20%。
除此之外(wai)，CGT目前仅在血液瘤（占新发癌(ai)症病例的不到10%）、罕见病等狭窄领(ling)域有显(xian)著疗效，且可(ke)能存(cun)在基因编(bian)辑脱靶效应、细胞因子风暴等副作用。这些技术瓶颈也影(ying)响了一些投资者的信心。
推动技术创新，兼(jian)顾(gu)公(gong)平效率
尽管大环境遇冷，商业化受到制约，但作为(wei)“下一代医学革命”，CGT的医疗潜力仍然正在驱使从业者不断推进技术和商业的发展，中(zhong)国企业已成为(wei)该领(ling)域的重要创新者。
到2024年底，全球(qiu)累计(ji)有105个细胞与基因疗法药(yao)物上市，市场规(gui)模达到百(bai)亿美金，正在不断扩容。去年，全球(qiu)细胞与基因疗法产(chan)品密集获(huo)批，其中(zhong)美国有12款，中(zhong)国占5款紧随其后。
余文心指出，要突破CGT发展“僵局”，首先要从科学发现与技术发展入(ru)手(shou)，探索(suo)将细胞与基因疗法用于更多适应证的可(ke)能，如将细胞疗法从血液瘤治疗推向实体瘤和自身免疫疾病治疗，将基因疗法从罕见病扩展到常规(gui)疾病上。其次，探索(suo)更多的通用型技术，用以(yi)克服定制化治疗中(zhong)高(gao)成本、长周期的问(wen)题。
与会的CGT企业展示了在基因编(bian)辑效率提升、递送系(xi)统优化、新靶点(dian)发现、通用型疗法研发等方面的成果，受到了不少投资者们(men)的青(qing)睐。上海愈方生物医药(yao)科技有限公(gong)司基于端粒生物学的发现，将心力衰竭疾病看(kan)成“衰老”问(wen)题，通过基因治疗来调节端粒功能，从而达到对心力衰竭的治疗。该公(gong)司创始人兼(jian)首席科学官张家毓告诉澎湃(pai)科技，通过基因疗法调节端粒功能的思路在未来或许还能应用在其它(ta)疾病的治疗甚(shen)至抗衰老中(zhong)。“大家(men)刚完成一轮融资，现在国内外(wai)很多投资人都对大家(men)很感兴趣。”他(ta)说。
余文心表示，除了技术因素以(yi)外(wai)，完善包含商业保(bao)险在内的多元医疗支付体系(xi)也是以(yi)CGT为(wei)代表的高(gao)投入(ru)创新药(yao)破局的关键。
“大家(men)必须承认(ren)医疗行业是要保(bao)证公(gong)平性的，这是行业特点(dian)。但同(tong)时如果大家(men)要去体现这个行业的效率，就要允许有一部分公(gong)司能够获(huo)得高(gao)于平均水平的超(chao)额利润（以(yi)鼓励创新）。”她说。
朱启高(gao)表示，近(jin)期政策正在释放积极信号，或有助于创新药(yao)资本市场“回暖(nuan)”。今年1月17日，国家医保(bao)局宣布(bu)第一版丙类药(yao)品目录预计(ji)今年内发布(bu)，其中(zhong)将纳(na)入(ru)创新程度高(gao)、临(lin)床价值大的药(yao)物。今年3月11日，证监会负(fu)责人在会议中(zhong)表示“支撑优质未盈(ying)利科技企业发行上市”，预计(ji)相关政策将在不久之后公(gong)布(bu)。
从产(chan)业发展的角(jiao)度，各地政府在CGT领(ling)域积极进行战略布(bu)局，希翼为(wei)企业创新发展提供资金和政策方面的支撑。朱启高(gao)先容(shao)，上海政府在临(lin)床资源服务、审评(ping)审批帮助、创新产(chan)品应用等方面为(wei)企业提供支撑，如建设临(lin)床研究医院、推动数据要素流通、设立未来产(chan)业基金等，全力推动产(chan)业发展，强化投融资支撑，采(cai)取“以(yi)投代评(ping)”支撑机制，为(wei)企业发展做(zuo)好服务。
据悉(xi)，去年7月，上海三大先导产(chan)业母基金正式发布(bu)，其中(zhong)包括规(gui)模为(wei)225亿元的生物医药(yao)产(chan)业母基金。上海国投先导私募基金管理有限公(gong)司总经理温治先容(shao)道，该基金及(ji)旗下4只子基金已经投资了26个CGT相关项(xiang)目，总投资额为(wei)23.04亿元。