中新网北京4月(yue)17日电(记者 孙自法)国(guo)际知名学术期刊《自然》北京时间4月(yue)16日夜间同期在线发表两篇神经(jing)学论文称,研究人员通过开展两项(xiang)独立的临床试(shi)验,展示出干细胞疗(liao)法对帕金森病的安全性。
这两篇论文分别研究了利用人诱导多能干细胞和(he)人类(lei)胚胎干细胞产生的细胞,对帕金森病的临床试(shi)验。后续(xu),其研究还需要进一步来测试(shi)这些疗(liao)法的有效性和(he)临床获益。
据先容,帕金森病是一种神经(jing)退行性疾病,其特(te)征(zheng)为逐渐丧(sang)失(shi)那些产生多巴胺(一种神经(jing)递质(zhi))的神经(jing)元(yuan)。尽管目前的治疗(liao)方法如左旋多巴等能在早期减轻症(zheng)状,但效果会逐渐下(xia)降,而且经(jing)常伴随着运动障碍(不自主运动)等副(fu)作用。细胞疗(liao)法,特(te)别是补充脑部生产多巴胺的神经(jing)元(yuan)(多巴胺能神经(jing)元(yuan))的疗(liao)法,或有望提供更有效、副(fu)作用更少的治疗(liao)方法。
在其中一项(xiang)研究中,为检验帕金森病细胞疗(liao)法的安全性和(he)潜在副(fu)作用,论文共同通讯(xun)编辑、日本京都大学高桥良辅(Ryosuke Takahashi)和(he)高桥淳(Jun Takahashi)和(he)同事进行了一项(xiang)I/II期临床试(shi)验。7名患者(年龄在50-69岁(sui))接(jie)受了多巴胺能前体细胞(来自人诱导多能干细胞)移植,区域为双侧大脑。在研究持续(xu)的24个月(yue)中,没有报告严重副(fu)作用,移植的细胞产生了多巴胺,没有过度生长或形(xing)成(cheng)肿(zhong)瘤(liu)(一种干细胞疗(liao)法的相关风险(xian))。
研究者还在继续(xu)参(can)与试(shi)验进行有效性评估的6位(wei)患者中发现,有4位(wei)在未服(fu)用标准药物的情况下(xia)观察到帕金森病相关运动症(zheng)状减少,有5位(wei)服(fu)药期间观察到相关运动症(zheng)状减少,这些为研究的次要结果。但这些结果因测量而异,有些测量方法显示的变化(hua)极小。
在另一项(xiang)单独的I期临床试(shi)验中,论文第一编辑兼通讯(xun)编辑、美国(guo)纪念斯隆-凯特(te)琳癌症(zheng)中心V. Tabar和(he)同事及(ji)合(he)编辑一起,研究了来自人胚胎干细胞的多巴胺能前体细胞产品的安全性。12名患者(年龄中位(wei)数为67岁(sui))接(jie)受了手术移植多巴胺能前体细胞产品到双侧大脑壳(ke)核。5名患者接(jie)受了低剂量(每侧壳(ke)核90万细胞),7名接(jie)受了高剂量(每侧壳(ke)核270万细胞)。
这些细胞产品的耐受普遍良好,在后续(xu)18个月(yue)中没有报告与疗(liao)法相关的严重副(fu)作用。没有出现运动障碍的迹象,该副(fu)作用此前与胚胎组织移植治疗(liao)帕金森病有关。此外(wai),在低剂量和(he)高剂量组均观察到一些运动功能的改善(研究的次要结果),但改善程度依不同测量参(can)数而异。
这两项(xiang)临床试(shi)验都证实(shi)了异体(非自身)干细胞衍(yan)生细胞产品移植治疗(liao)帕金森病的安全性。不过,这两项(xiang)研究存在一些局限性,包括样本量小,两项(xiang)研究均为开放标签试(shi)验(研究者和(he)患者都知道谁接(jie)受了何种类(lei)型的治疗(liao))。
《自然》同期还发表同行专家(jia)的“资讯与观点”文章认为,该两项(xiang)独立试(shi)验都显示出安全性,并暗示可能有效,这朝着在更广泛社会中开展这种帕金森病细胞疗(liao)法迈出了重要一步。(完)