新京报(bao)讯（记者(zhe)王卡拉）4月12日，磷酸奥唑司他片(pian)（商品名：适锐飒）正式在中国商业化上市，成为国内目前(qian)唯一(yi)获批用于治疗成人库欣(xin)综合征（皮质(zhi)醇增多(duo)症）的口服新药，填补了该罕见病国内药物治疗的空白。
磷酸奥唑司他片(pian)是Recordati集(ji)团中国全资(zi)子企业锐康(kang)迪（北京）医药有限企业旗下的First-in-Class新药（首创新药），在美国、欧盟、澳大利(li)亚得到孤儿药认定，并(bing)且作为“临(lin)床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾(ji)病的创新药和改良型新药”于2023年9月获国家药监局药品审评中心优先审评审批资(zi)格，并(bing)在2024年9月正式获得国家药监局的进口批文，此次(ci)是正式商业化上市。
全球多(duo)项临(lin)床研究的积极结果已充分验证了磷酸奥唑司他片(pian)的有效性和安全性。北京大学第一(yi)医院内分泌科郭晓蕙(hui)教授分享的两项覆盖全球210例患者(zhe)的三期临(lin)床研究显示，磷酸奥唑司他片(pian)可以快(kuai)速且持久地(di)降低皮质(zhi)醇水平，最长维(wei)持疗效超4年，生活质(zhi)量显著(zhu)改善，且中国患者(zhe)对磷酸奥唑司他片(pian)更(geng)加敏感，每日用量大概只有欧美患者(zhe)的一(yi)半。
“手术依然是库欣(xin)综合征的一(yi)线治疗方(fang)法，但新药的加入正在拓展全新治疗格局。”北京天坛医院神经外科刘丕楠教授认为，磷酸奥唑司他片(pian)可能为库欣(xin)综合征手术带来(lai)的优化在于，让(rang)不能手术的患者(zhe)有机会进行手术，让(rang)可以手术的患者(zhe)以更(geng)好的身体(ti)状态进行手术，让(rang)接受手术治疗的患者(zhe)围手术期体(ti)验更(geng)好。
北京协和医院内分泌科朱惠娟教授指出，库欣(xin)综合征治疗的终点，不仅(jin)是皮质(zhi)醇水平达标，更(geng)重要的是实现患者(zhe)身心的全面康(kang)复，使(shi)其能够真正回归正常生活。数据显示，即便生化指标恢复，库欣(xin)综合征对患者(zhe)多(duo)系(xi)统(tong)的影响仍可能持续，包(bao)括心血管代谢风险、骨质(zhi)疏松及心理健康(kang)等问题，且术后复发(fa)率高，10年复发(fa)率甚至高达25%。“大家正在推动‘一(yi)次(ci)库欣(xin)，终身随访’的诊疗模式转型，新药上市能让(rang)这种转型更(geng)好、更(geng)快(kuai)地(di)发(fa)展。”朱惠娟教授说道。
校对 张彦君