国家药监局批准上市首个基因疗法,注射液,产品,载体
2025-04-13 07:11:39
国家药监局批准上市首个基因疗法,注射液,产品,载体
4月(yue)10日，国家药监局（NMPA）官网(wang)显(xian)示(shi)，NMPA通过优先审(shen)评审(shen)批程(cheng)序，批准上海信致医药科技(ji)有限企业申报的波哌达(da)可基注射液（商品名：信玖凝）上市，用于治(zhi)疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺(que)乏症）成年患者。
血友病B是由凝血因子IX（FIX）缺(que)乏引(yin)起的出血性疾病。波哌达(da)可基注射液为重组腺相关(guan)病毒（rAAV）载体基因治(zhi)疗产品，通过rAAV载体将FIX基因导入靶细胞（主要是肝细胞），从而表达(da)FIX。
该产品也是国内首个获批上市的基因疗法(fa)。