国家药品监(jian)督管理(li)局药品审(shen)评中心（CDE）3月18日(ri)发布的《2024年度药品审(shen)评报告(gao)》显示，2024年，CDE共(gong)批(pi)准48个1类创新药上市，同(tong)比2023年增长20%，创近(jin)五年新高，涵盖肿瘤、神经系统疾(ji)病、内(nei)分泌系统疾(ji)病等近(jin)20个治疗领域。其中，通过优先审(shen)评审(shen)批(pi)、突(tu)破性治疗等加速(su)通道获批(pi)的品种占(zhan)比超70%，包括17个优先审(shen)评审(shen)批(pi)品种和11个附条件批(pi)准品种。
17个通过优先审(shen)评审(shen)批(pi)程序批(pi)准上市
2024年，药品注册申请申报量持续增长，CDE受(shou)理(li)各类注册申请19563件，同(tong)比增加5.73%（以受(shou)理(li)号计），包括药品制剂(ji)注册申请17476件（同(tong)比增加3.42%），化学原料(liao)药注册申请2087件（同(tong)比增加30.03%）。
CDE以临床价(jia)值为导(dao)向，采取多种措(cuo)施(shi)提高审(shen)评效率，加快新药好药上市，为患者提供更多的用药选择(ze)。2024年批(pi)准上市的48个1类创新药中，包括23个化学药品、22个治疗用生物制品和3个中药。从治疗领域来看，抗肿瘤药物最多，达到21个，占(zhan)比约43.75%。内(nei)分泌系统药物、抗感染药物分别有5个、3个，其余领域涉及呼吸、风湿免疫(yi)、神经系统疾(ji)病药物、循环系统疾(ji)病药物、皮(pi)肤及五官(guan)科等。
48个创新药中，17个（35.4%）通过优先审(shen)评审(shen)批(pi)程序批(pi)准上市，11个（22.9%）附条件批(pi)准上市，13个（27.1%）在临床试验期间纳入了突(tu)破性治疗药物程序。
自(zi)2020年《药品注册管理(li)办法(fa)》（总局第27号令）实施(shi)以来，共(gong)有496件药品注册申请纳入优先审(shen)评审(shen)批(pi)程序，包括抗肿瘤药物、皮(pi)肤及五官(guan)科药物、内(nei)分泌系统药物等，其中抗肿瘤药物数量最多，占(zhan)比42.54%；累计纳入突(tu)破性治疗药物程序294件（246项适应症），排(pai)名前三(san)的分别为抗肿瘤药物、神经系统疾(ji)病药物及抗感染药物；附条件批(pi)准187件药品注册申请（135项适应症），抗肿瘤药物数量依(yi)然最多，占(zhan)比82.22%，共(gong)有28项附条件批(pi)准的适应症完成确证性研究，转为常规批(pi)准。
罕见病用药和儿(er)童用药审(shen)批(pi)加速(su)
针对特殊群体(ti)的用药需求问题，CDE加大力度解决(jue)，并提高药物研发评价(jia)体(ti)系覆盖率，针对儿(er)童用药好、罕见病、吞咽困难等患者群体(ti)，制定发布了一系列相关技(ji)术引导(dao)原则，为药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法(fa)、新路径。
为进一步促进儿(er)童适宜品种、剂(ji)型、规格的研发创制和申报审(shen)评，满足儿(er)科临床用药需求，自(zi)2016年起，国家卫(wei)生健康委员会会同(tong)有关部门研究制定了五批(pi)鼓励研发申报儿(er)童药品清单，共(gong)有160个品种，包括口服溶(rong)液剂(ji)、口服混悬(xuan)剂(ji)、颗粒(li)剂(ji)等适宜儿(er)童给药剂(ji)型。
2024年，CDE建议批(pi)准鼓励研发申报儿(er)童药品清单内(nei)的儿(er)童用仿制药17件（14个品种）。近(jin)五年累计建议批(pi)准鼓励研发申报儿(er)童药品清单内(nei)的儿(er)童用仿制药59件（26个品种），涉及神经、抗肿瘤、内(nei)分泌等8个治疗领域。
符合儿(er)童生理(li)特征的儿(er)童用药品新品种、剂(ji)型和规格也(ye)被(bei)列入优先审(shen)评审(shen)批(pi)程序申请适用范畴。2024年，CDE批(pi)准106个儿(er)童用药，包含71个上市许可申请，其中20个品种（占(zhan)比18.9%）通过优先审(shen)评审(shen)批(pi)程序加快上市，另批(pi)准35个品种扩展适应症。
2024年5月31日(ri)，CDE网站“儿(er)童用药专栏”开始持续公示优先审(shen)评审(shen)批(pi)的儿(er)童用药批(pi)准信息(xi)，使研发单位更好地了解与把握儿(er)童用药创新研发方向。
罕见病用药近(jin)年来一直备受(shou)关注。在罕见病用药审(shen)批(pi)方面，2024年批(pi)准罕见病用药55个品种（未包括化学药品4类仿制药），涉及阵发性睡眠(mian)性血红蛋白(bai)尿症（PNH）、急性高氨血症、先天性高胰(yi)岛素性低血糖血症、杜氏肌(ji)营养不良（DMD）、肝豆状核(he)变性等。其中20个品种（36.4%）通过优先审(shen)评审(shen)批(pi)程序加快上市，2个品种附条件批(pi)准上市。
2024年CDE还批(pi)准117件短缺药品，覆盖循环、神经等12个领域，近(jin)五年累计批(pi)准226件。
境外新药在国内(nei)上市审(shen)批(pi)进程也(ye)在加速(su)。2024年，CDE批(pi)准境外已上市境内(nei)未上市的药品（化学药品5.1类、治疗用生物制品3.1类和预防用生物制品3.1类）89个品种，其中64个为首次批(pi)准上市，如阿地溴铵吸入粉雾剂(ji)、阿伐可泮胶囊、奥德(de)昔巴(ba)特胶囊等，25个为已上市药品增加适应症。
创新中药上市申请量创近(jin)五年新高
中药注册申请受(shou)理(li)方面，2024年，CDE受(shou)理(li)中药注册申请2407件。按注册申请类别统计，临床试验申请（IND）100件，上市申请（NDA）40件，均(jun)创近(jin)五年新高。以注册分类统计，100件临床试验申请中，包括创新中药临床试验申请80件（71 个品种），远超2020年-2023年的每年申请量；改良型中药临床试验申请19件（16个品种），同(tong)名同(tong)方药临床试验申请1件（1个品种）。
从中药临床试验审(shen)结(jie)情况来看，2024年CDE批(pi)准61件中药临床试验，涉及12个适应症领域，呼吸、消化药物较多，占(zhan)比约39.34%。
40件上市申请中，包括创新中药上市申请11件（11个品种），改良型中药上市申请1件（1个品种），古代经典名方中药复方制剂(ji)上市申请28件（17个品种）。
中药上市申请审(shen)结(jie)情况方面，2024年，CDE审(shen)结(jie)中药注册申请1907件，建议批(pi)准的中药新药上市申请共(gong)14个品种，包括3个创新中药品种，古代经典名方中药复方制剂(ji)11个品种。从适应症来看，呼吸药物依(yi)然最多，共(gong)有4个，占(zhan)建议批(pi)准量的28.57%。
新京(jing)报记者 王卡拉
校(xiao)对 穆祥桐