记者从北京(jing)市顺义区获悉，近(jin)日，由中国罕见(jian)病联盟/北京(jing)罕见(jian)病诊疗与保障学会(hui)、中华医学会(hui)罕见(jian)病分会(hui)联合多家医院举办(ban)的“第六期罕萌呵护(hu)计划｜肝豆状核变性关爱(ai)活动”在北京(jing)罕萌诊所(suo)举办(ban)。多位医学专家现场为肝豆状核变性患者科普答疑，该疾病的最新治疗药(yao)物在北京(jing)罕萌诊所(suo)开出全国首(shou)张处方，开启肝豆状核变性治疗新阶段(duan)。
2024年3月，在北京(jing)市顺义区政府、天竺综合保税区和中国罕见(jian)病联盟、北京(jing)协和医院等支(zhi)持下，北京(jing)罕萌诊所(suo)落地北京(jing)罕见(jian)病药(yao)品保障先行区。一年来，该诊所(suo)已为300余名病友(you)提(ti)供免费诊疗、心理疏导等服务，引(yin)进罕见(jian)病药(yao)品50余个品类(lei)，探(tan)索罕见(jian)病诊疗、用药(yao)、康复、保障全链条解决方案。
据先容，肝豆状核变性又称为威尔逊病（Wilson Disease，WD），被列入我国《第一批罕见(jian)病目录》，患者由于体内铜离子转运及排泄障碍，出现肝脏病变、神经系统及其他多系统受累，从8个月至70多岁(sui)均可能发病，如不治疗会(hui)危及生命，及早诊治，患者可有正常的生活。如今，北京(jing)罕萌诊所(suo)开出四盐酸(suan)曲恩汀片在我国获批上市后的首(shou)张处方，标志着该患者群体的用药(yao)需求进一步得(de)到有效解决。
“罕萌呵护(hu)计划”由中国罕见(jian)病联盟/北京(jing)罕见(jian)病诊疗与保障学会(hui)、中华医学会(hui)罕见(jian)病分会(hui)于2024年发起，基于线下的北京(jing)罕萌诊所(suo)，为罕见(jian)病患者提(ti)供患者咨(zi)询、多学科诊疗、科普教育、心理关爱(ai)等长期服务，迄今已开展(zhan)多期活动。据悉，未(wei)来更多罕见(jian)病病种的患者关爱(ai)活动将持续(xu)在北京(jing)罕萌诊所(suo)开展(zhan)。（经济日报记者 韩秉(bing)志）